当新药开发遇上数位科技：穿戴装置、础滨药物探索和数位孪生的新时代
生理暨藥理學科 彭康詠助理研究員
前言
近年來，人工智慧 (Artificial Intelligence, AI)、穿戴裝置與數位醫療快速進入生醫研究與臨床領域。這些技術之所以受到重視，是因為它們正在改變新藥開發的思考方式。過去的新藥研發多半依賴實驗室研究、動物試驗與臨床試驗的程序逐步推進；而現在，研究者開始透過數位科技工具，更早掌握病人的變化、提升藥物開發效率，甚至模擬不同治療策略的可能結果。美國食品藥物管理局 (U.S. Food and Drug Administration, FDA)與歐洲藥品管理局 (European Medicines Agency, EMA)近年已把AI與數位技術納入藥品研發與監管討論之中，顯示這已成為值得關注的發展趨勢。
穿戴装置走进临床试验
其中一個明顯的變化，是數位健康技術 (Digital Health Technologies, DHTs) 與數位化量測指標或數位生物標記 (Digital Biomarkers, DBs)的應用增加。例如智慧手錶、手機感測器、連續監測貼片等，都已成為臨床研究的一部分。這些工具的價值，在於能持續記錄受試者日常生活中的變化。FDA指出，DHTs可用於臨床試驗中的遠距資料蒐集，幫助研究者持續追蹤受試者在真實生活中的變化，並提升試驗效率與參與便利性。換句話說，研究者取得的，不再只是回診當天的一次量測，而是更接近日常狀態的連續資訊。這也與分散式臨床試驗 (Decentralized Clinical Trials, DCTs)的發展有關。FDA將分散式臨床試驗定義為部分試驗程序可在傳統試驗中心之外進行，例如遠距視訊、到宅訪視、或由在地醫療人員協助完成。這樣的設計有助於讓更多受試者參與研究，特別是住得遠、行動不便、或不易頻繁前往大型醫學中心的族群。對新藥開發來說，這不只是讓流程更方便，也有助於讓試驗結果更貼近真實世界。
AI协助药物开发
另一個快速發展的方向，是利用AI協助藥物探索、候選分子篩選與藥物再利用（drug repurposing）。其中，藥物再利用是指從已上市藥物或已有安全性資料的候選藥物中，尋找新的治療適應症，以加速後續開發與臨床驗證。FDA 已將AI應用於藥物開發列為專門主題，並指出AI已被應用在藥品開發過程的多個階段，包括臨床前研究、臨床試驗、上市後監測與製造。美國國家轉譯科學促進中心 (National Center for Advancing Translational Sciences, NCATS)也推動生物醫學數據轉譯 (Biomedical Data Translator) 等資料科學計畫，透過整合大量生物醫學資料、建立知識圖譜，並結合AI /機器學習方法，協助研究者發現疾病、藥物與生物機制之間的新連結，作為藥物開發與實驗驗證的基礎。換言之，AI的作用不是取代實驗，而是協助研究者從大量資料中更快找到值得進一步驗證的方向。
数位孪生带来的新想像
比起穿戴裝置與AI藥物探索，近年快速發展、也很具想像空間的概念，是數位孿生 (Digital Twins, DTs)。所謂數位孿生，是根據病人的檢查結果、影像、感測數據與治療反應，建立一個可持續更新的數位模型，用來模擬疾病變化或預測治療效果。近年的研究指出，數位孿生在健康照護領域已被視為重要研究方向，而FDA與EMA在2026年共同提出的AI優良實務原則 (good practice principles)，也說明AI從早期研發、臨床試驗到上市後安全監測，都可能扮演重要角色。從新藥開發的角度來看，這代表未來有些問題，也許能先在模型中模擬，再進入真正的人體試驗。然而，數位孿生目前仍是發展中的方法，資料品質、模型可解釋性、臨床有效性與法規接受度仍需要持續驗證。
新药研发的新方向
整体来看，这些技术带来的改变，不只是希望让新药开发更快，也让研究更接近真实世界。数位穿戴装置让研究者能更连续地观察病人在日常生活中的动态变化，础滨协助研究团队从大量资料中更有效率地找出值得进一步验证的研究线索，而数位孪生则让「先模拟、再验证」的研发模式逐渐成為可能。当然，资料品质、隐私保护、模型偏差与法规验证仍是重要挑战。但可以预见的是，未来的新药开发，将不再只是传统的线性流程，而会愈来愈像是一个整合资料、模型与临床证据的动态系统。对今天的大学生、研究生、甚至药物研发人员而言，理解这些新工具，也是在理解未来生医与药物创新的新语言。
建议延伸阅读：
FDA：Artificial Intelligence for Drug Development
FDA：Digital Health Technologies for Remote Data Acquisition in Clinical Investigations